Двоє українських дітей отримали безоплатне лікування від СМА
Як передає Укрінформ, про це голова Комітету Верховної Ради з питань здоров'я нації, медичної допомоги та медичного страхування Михайло Радуцький повідомив у Фейсбуці.
“У березні перший пацієнт отримав безоплатне лікування “Рисдипламом”. Завдяки неонатальному скринінгу СМА виявили у дівчинки з Хмельниччини та хлопчика із Чернівецької області. В аптеці флакон "Рисдипламу” коштує понад 250 тис. грн, ці діти отримали лікування безоплатно коштом держави. Курс лікування триває і це дає перспективи полегшити або нівелювати симптоми хвороби”, - написав він.
Радуцький нагадав, що в жовтні минулого року за ініціативи Президента Володимира Зеленського запрацював проєкт розширеного неонатального скринінгу: якщо раніше новонароджених перевіряли на чотири спадкові хвороби, то тепер – на 21. Рання діагностика рідкісних хвороб дозволяє розпочати лікування дітей до того моменту, коли в організмі відбулися невідворотні зміни.
За його словами, станом на середину квітня було проведено понад 51 тис. досліджень у високотехнологічних лабораторіях. За цей час було виявлено 73 підтверджені позитивні результати. Також минулого року запрацював механізм договорів керованого доступу (ДКД), який дозволяє закуповувати інноваційні препарати за зниженою ціною. Державна агенція “Медичні закупівлі України” та Міністерство охорони здоров`я уклали трирічну угоду на поставку препарату “Рисдипламу” для лікування дітей зі спінально-м’язовою атрофією (СМА) віком від 2 місяців.
Радуцький підкреслив, що ці ліки – шанс на життя, які допоможуть зупинити прогресування захворювання. Без лікування такі діти можуть не дожити до двох років.
Він також заявив, що нещодавно розглядали питання лікування пацієнтів із орфанними захворюваннями на засіданні комітету та визначили коло питань над якими потрібно працювати. Радуцький додав, що й надалі медики будуть робити все можливе, щоб кожен пацієнт-орфанник в Україні отримав безоплатне лікування. Зокрема, заплановано розширення проєкту неонатального скринінгу на всю Україну, окрім зон бойових дій та формування мережі референтних центрів з питань рідкісних захворювань.
Як повідомлялося, спінальна м’язова атрофія (СМА) - це спадкова хвороба, що призводить до прогресуючої м’язової атрофії та слабкості. Прояви можуть бути різними - від малосимптомних форм у пацієнтів дорослого віку до вкрай важких захворювань у новонароджених.
Донедавна вважалося, що СМА невиліковна, але за останні роки у світі з’явилося три препарати, які можуть зупинити прогресування хвороби СМА або зовсім вилікувати хворих. Це Рісдіплам, Спінраза та Золгенсма. Останній препарат внесений до Книги рекордів Гіннеса як найдорожчі ліки в світі – його вартість становить 2,3 млн дол.
В Україні проживає понад 250 людей з діагнозом СМА різних типів.
